讓藥不再“罕見” ——RDPAC與中國罕見病聯盟共同助力罕見病藥物創新與患者可及

27/04/2020

全球的罕見病患者已超過2.5億,疾病類型多達7000種。然而,僅有不到10%的罕見病有已批準的治療藥物或方案,而且幾乎沒有一種罕見病可以被治愈。由于人口基數龐大,中國罕見病患病其實并不“罕見”,當前我國罕見病患者數量已超過2000萬。盡管罕見病正受到越來越多的關注,罕見病患者仍普遍面臨著“用不起藥”和“用不上藥”等現實問題。

近年來,黨和國家高度重視罕見病的管理,國家衛健委、國家藥監局、國家醫療保障局等相關部門在提升罕見病的診療能力、藥品的審評審批、藥物的可及性方面采取了一系列的措施,讓罕見病藥不再“罕見”。

今年3月發布的“中共中央、國務院關于深化醫療保障制度改革的意見”中,明確提出要“促進多層次醫療保障體系發展”,“探索罕見病用藥保障機制”。在此背景下,中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會(RDPAC)和中國罕見病聯盟(CHARD)建立了長期合作關系,并共同發起了《中國罕見病用藥醫保準入及付費制度建設與醫?;鹩绊懛治觥费芯?,項目啟動會近日在線上召開。RDPAC執行總裁康韋、中國罕見病聯盟執行理事長李林康、IQVIA(艾昆緯)真實世界洞察團隊以及醫療保障、藥物經濟學等領域十余位專家出席了此次會議,與會專家積極參與項目討論,為推動罕見病用藥保障制度建設、加速罕見病患者用藥可及獻計獻策。

作為一家由42家具備國際領先研究和開發能力的跨國制藥企業組成的非營利性行業組織,RDPAC及會員單位持續關注罕見病患者用藥可及問題,并致力于推動罕見病藥物的研發和引進。中國罕見病聯盟凝聚了政府社會等多方力量,旨在提升罕見病診療水平,促進罕見病臨床、科研與孤兒藥開發的協同創新。 

為罕見病用藥保障機制探索提供決策依據

過去兩年來,罕見病相關的利好政策加速出臺。國家衛健委聯合五部門于2018年公布了《第一批罕見病目錄》,其中納入121種疾病,為罕見病藥物的研發方向、臨床診治、醫保準入提供了重要的參考依據。此外,藥監部門也出臺了一系列政策加速罕見病藥物的審評審批,尤其是在國家藥品監督管理局藥品審評中心發布的兩批臨床急需的共66種藥品名單中,有38種涉及罕見病用藥。另據不完全統計,以《第一批罕見病目錄》納入的121病種為參照,共有162種藥物在美國或歐盟、日本獲批,61種藥物在中國上市,其中,36種藥品已納入國家醫保目錄。

隨著越來越多的罕見病藥物在中國上市,醫?;饘⒚媾R何等壓力?如何平衡罕見病患者的權益和其他患者的治療需求? 此項研究正是圍繞這些問題開展,將通過測算找出罕見病藥物納入醫保后會為醫?;饚淼挠盟庂M用支出影響,以及梳理國內外罕見病用藥醫保準入及付費制度的經驗,為有關部門制定罕見病用藥保障機制提供決策依據。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康強調了罕見病用藥的可及性和可支付性對罕見病患者治療的重要性。他說:“國家醫療保障局一直在著力解決罕見病患者的用藥保障問題,通過實施一系列政策‘組合拳’,使中國的罕見病患者實實在在有了獲得感、幸福感和安全感。從2018年起,兩次國家醫保目錄的調整都對罕見病藥物的納入給予政策傾斜, 讓部分罕見病患者不再因為買不起藥而放棄治療,改善了患者的生活質量,給他們帶來了活下去的希望?!?/p>

助力罕見病藥物創新盡早惠及更多患者

在“創新引領健康中國”這一理念的引領下, RDPAC及會員單位一直致力于創新藥的研發與引進,將更多世界級的創新成果惠及中國患者。以《第一批罕見病目錄》為例,目前已在國內上市的61種罕見病藥物中,有大約60%來自于RDPAC會員企業。

《中國罕見病用藥醫保準入及付費制度建設與醫?;鹩绊懛治觥费芯宽椖繉DPAC會員單位的創新優勢、中國罕見病聯盟的平臺優勢和IQVIA的數據分析優勢進行有機結合。RDPAC執行總裁康韋表示:“三方緊密合作并聯同各位專家開展此項研究,不僅對于改善我國罕見病患者用藥現狀、挽救患者生命有現實意義,對于推動整個罕見病醫藥行業和醫療系統的發展都具有積極作用?!?/p>

與會專家還一致呼吁,為了讓我國罕見病患者能夠及時用上創新好藥,除了社會各界長期持續的關注和努力之外,更需要著力建設短中期和中長期的創新藥品加速審批政策機制,以及健全罕見病診斷和治療體系。例如,進一步完善罕見病目錄的評審標準和機制并確保及時更新,在醫保準入過程中提出適用于罕見病藥品的評估流程及標準等。

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