關注罕見病患者合理權益 社會各方共建罕見病多層次保障體系

28/02/2022

2月28日是國際罕見病日,為傳遞罕見病支付創新、保護創新、藥品創新和加速創新等理念,人民網·人民健康邀請多位專家學者圍繞“罕見病多層次保障”、“罕見病創新藥醫保談判后的落地(進院)”和“罕見病新藥研發”等話題進行探討交流。

北京協和醫院心內科主任醫師田莊表示,目前世界上共有7000多種罕見病,我國已發現1400余種,多為遺傳性的兒童繼發病。罕見病患者在兒童時期發病,不僅全身受累嚴重且預后較差,還常常面臨著看病難、看病貴等難題,為家庭帶來極大經濟負擔。

隨著科學的進步和發展,越來越多的罕見病已實現可診可治,但仍存在一些難點。田莊認為,首要困難在于罕見病患者“少”,建議將罕見病突出的癥狀在相應科室普及,通過多學科團隊的配合、影像等檢測手段的應用,使得科室醫生快速、方便地診斷并及時轉診。罕見病過去面臨“沒有藥、藥難進、價格昂貴”等困境,但隨著近些年我國促進罕見病藥物研發、創新藥物進入中國市場、藥物醫保談判等多項舉措的不斷落實,患者在用上藥的同時也真正享受到了創新紅利。

據北京病痛挑戰公益基金會創始人、副理事長王奕鷗介紹,我國罕見病保障分為三個不同的階段,第一階段是患者的自救。2019年中國罕見病聯盟牽頭開展罕見病群體的社會調研,病痛挑戰基金會收集全國罕見病患者調查問卷近2萬多份,據數據統計2萬個家庭平均年收入為8萬多元,50%罕見病患者為成年,成年患者支付意愿為花費年收入的40%,但如果家中有未成年患者則支付意愿為花費全年家庭收入的80%,這樣的數據令人感動,也代表著如果一個家庭內有罕見病患者,整個家庭不僅要面臨高昂的醫療支出還有概率因病返貧、因病致貧。

王奕鷗表示,隨著我國相關政策的改善進步,以及多方的支持和參與,罕見病保障第二階段進入了地方探索階段。不同的省、市根據自身的經濟情況開始關注地區罕見病患者的醫療保障工作,浙江、山西、山東等省已發布了罕見病政策,一些家庭也已得到了很大程度的支持保障;第三個階段是高質量罕見病藥物進入醫保目錄,國家的利好政策,不僅讓患者及時用到需要的藥品,也讓整個罕見病群體看到了更多希望。王奕鷗希望,國家能夠建立罕見病專項基金,進一步提升罕見病創新藥品的可及性,讓更多創新藥品惠及中國的罕見病患者。

為進一步提升罕見病患者的保障水平,中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會(RDPAC)執行委員會成員、武田中國總裁單國洪將“呼吁立法”作為首要建議:“法治保障將有助于推動各項工作有序、持續地開展;其次是要在政府主導之下建立多元化、多層次的醫療保障體系,既包括籌資也包括支付;最后是建立正向的激勵機制,鼓勵更多力量投入到罕見病的研究當中?!?/p>

關于為何罕見病藥物研發如此不易,單國洪認為,罕見病藥物研發難度高、成功率低。雖然罕見病藥物整體研發成本接近于常見病、多發病創新藥物,但由于罕見病患者少,人均研發成本往往較高;此外,大部分罕見病為遺傳性疾病,雖然基因工程、遺傳學在近些年取得了長足的進步,但目前7000種罕見病中,僅有幾百種有治療手段,大部分罕見病的基礎研究依然是欠缺、滯后的,且存在數據和信息孤島的情況,對于全面、高效的進行疾病研究和藥物開發造成了影響。

針對上述問題,單國洪表示:“近幾年,在國內多重利好政策推動下,藥物研發、審評審批、市場準入和創新藥納入醫保等方面都取得了較好進展?!币粋€明顯的例證是,作為全球罕見病創新研發的主要力量,跨國制藥企業積極推進罕見病藥品在中國的研發和上市。據統計,在臨床急需境外新藥引入目錄中的39個罕見病藥品,已有23個提出上市注冊申請,其中22個已獲批上市、1個在審評中,僅2021年就有8個品種獲批上市。同時,跨國藥企也積極推動罕見病藥品納入醫保,提高患者的可負擔性。2021年有7種罕見病藥品通過談判進入醫保藥品目錄,分別用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)、法布雷病、多發性硬化癥、遺傳性血管性水腫等,患者可負擔性大幅提升,更多罕見病患者能夠“用得上”、“用得起”創新藥。單國洪表示:“作為中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會中的一員,武田致力于協調行業資源,積極推進罕見病藥物引進中國,助力完善罕見病保障體系。此外,武田還采取了邀請相應患者早期參與到疾病認知和藥品研發環節等創新舉措,以便更好地理解患者的實際需求,加速罕見病藥品創新?!?/p>

“罕見病嚴重危害患者的生命、健康,給家庭、社會帶來了沉重的負擔?!北本﹨f和醫藥藥劑科主任張波介紹,國家針對罕見病出臺了一系列措施。在醫院層面,如果醫院具備了診治罕見病的能力,那么醫保內藥物就是治療疾病的重要武器;在落地層面,國家醫保局出臺了包括“根據臨床需求制定藥品目錄”在內的一系列措施,隨著罕見病藥品在全國各地的積極落地,很多患者受益。他認為,藥品的落地只是第一關,如何真正地把藥品用好也是醫療機構需要思考的重要命題。

對于如何推動醫保創新藥物進入目錄后的落地,張波建議,第一要從政府層面或學術層面建立罕見病診療地圖及匹配罕見病藥品地圖,確立具有罕見病診療能力的機構目錄,實現醫患“信息對等”;第二要通過國家談判藥品“雙通道”管理機制加快藥品落地,通過多渠道的藥品供應保障體系,一方面保障醫院管理成本、減少醫療風險,另一方面提高更多患者藥品可及性。

據了解,上海、江蘇、武漢等省市出臺了罕見病藥品的“雙通道”落地政策,使得患者能夠更快從納入國家醫保藥品目錄中的罕見病藥品上獲益。(本文轉自人民網)


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